Les chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies de Nantes ont annoncé qu’ils avaient réussi à rendre du tonus musculaire à des chiens atteints par la myopathie de Duchenne.
Cette myopathie est due à un gène qui empêche la fabrication de la dystrophine, protéine servant au bon fonctionnement du muscle. Les malades atteints de myopathie ne peuvent plus utiliser leurs muscles.
Les chercheurs ont utilisé une technique consistant à éliminer la portion déficiente du gène à l’aide d’une molécule « antisens », qui se mêle à la partie codante de l’ADN qui sert la synthèse proétique.
Cette méthode, les chercheurs lui donnent le nom du saut d’exon.
Grâce à celle-ci la protéine synthétisée est fonctionnelle, bien que plus courte que l’originale.
Pour tester ce traitement, les chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies ont injecté ce gène sur les pattes antérieures de dix-huit chiens atteints de myopathie.
Les résultats sont parlants : 80% de fibres musculaires ont montré une nouvelle dystrophine : les chiens ont repris des forces suite au traitement.
« Les perspectives très prochaines sont de démarrer un essai clinique sur un petit nombre de patients atteints de cette maladie. Dans un premier temps, on injectera les patients dans le bras pour essayer de retrouver la force musculaire de ce bras-là »
D’après la responsable du projet, les essais sur l’homme vont bientôt pouvoir débuter.
La myopathie de Duchenne est une maladie réduisant énormément l’espérance de vie des malades. La moyenne étant située avant 30 ans.
C’est une des maladies neuromusculaires les plus fréquentes chez les enfants.
L’AGT explique sa progression : « La perte de la marche intervient généralement entre 10 et 13 ans et l’assistance respiratoire devient nécessaire à partir de l’adolescence. L’atteinte du muscle cardiaque met également en jeu le pronostic vital », écrit encore l’AGT. En France, 2500 personnes sont atteintes, et en Europe 18600.
Si les résultats sont aussi parlants dans cette seconde étape, alors Caroline Le Guinier, responsable du projet de recherche aurait tout à fait raison en parlant d’une « première mondiale dans le traitement de cette maladie ».
